【癌症关注】白剑望着夜星，你是我的眼睛

罗氏收购了Spark, Biogen收购了Nightstar。两大制药巨头布局基因治疗，为何“看”别人的“眼睛”?

今天，2019年3月4日，百健宣布将以http://www.zhucesz.com/万美元的价格，以每股http://www.zhucesz.com/美元的价格收购英国治疗公司Nightstar Therapeutics。夜之星有两种基因疗法进入诊所治疗罕见的眼病。通过此次收购，百健将收购眼科基因治疗技术平台，正式进入竞争激烈的基因治疗市场。

制药巨头罗氏(Roche)正在收购Spark Therapeutics, Biogen也在跟进。一场收购战即将打响?这是什么意思?

1. Biogen:“眼病”是我的最爱

百健是一家总部位于马萨诸塞州剑桥的全球性生物技术公司。该公司目前的市值约为600亿美元，员工超过7000人。百健开发、制造和销售肿瘤学、神经学、免疫和血液系统疾病的创新疗法和药物。

作为生物技术领域的先驱，百健的核心研发领域包括多发性硬化症、神经退行性疾病和罕见基因疾病。自成立以来，Biogen一直专注于神经系统疾病。除了多发性硬化症，百健还开发了治疗阿尔茨海默氏症、脊髓性肌营养不良症、帕金森氏症和肌萎缩侧索硬化症的药物，这些疾病在今天都是具有挑战性的医疗条件。

多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症和中枢神经系统脱髓鞘疾病，影响全球约230万人。目前还没有治愈这种疾病的方法。Biogen无疑是the MS领域的霸主，拥有5种MS药物，其中Biogen只有Fampy拉斯在美国以外市场的权利。Daclizumab(也被称为Zinbryta)于205年在美国获准上市，但由于安全问题，于2018年被误导。百健占全球多发性硬化症药物治疗市场的40%左右。根据百健元2018年的收益报告，多发性硬化症业务已进入平台期，直接产品销售收入下降。

图表:百健核心产品销售额(百万美元)，2018年

医学魔方

Biogen不遗余力地发展基因疗法。Biogen决定进入基因治疗领域。同年9月，基因治疗的先驱奥利维尔·达诺斯博士成为百健基因治疗小组的负责人。今年7月，百健与应用基因技术公司(AGTC)签署了一项协议，为一系列眼部疾病开发基因疗法，标志着该公司进军眼部领域。2018年12月，Biogen因临床结果不佳与AGTC分离。

20.百健与Regenxbio达成协议，授权两种AAV载体用于两种罕见眼病(色盲，非脉络膜疾病)的基因治疗。2017年3月，Olivier Dano博士从Biogen加入Regenxbio。REGENXBIO拥有广泛的针对视网膜、代谢性疾病和神经退行性疾病的基因治疗管道。

百健还没有放弃治疗眼病。通过现金收购Nightstar, Biogen可以直接获得两种治疗遗传性眼病的临床期产品，包括一种治疗非脉络膜疾病的临床期产品。夜之星还在开发其他临床前阶段的基因治疗产品．

2. 罗氏和百健之间的爱与恨

夜星制药在脉络膜自由市场上处于领先地位，而Spark制药正处于I/II期。这两家公司很快将在罗氏和百健之间展开竞争。瑞士的罗氏(Roche)正在收购美国的Spark，而美国的百健(Biogen)正在收购英国的Nightstar。

百健和罗氏的起源始于其诞生之日。总部位于瑞士日内瓦的百健于1978年由一群杰出的生物学家(包括两位后来的诺贝尔奖得主)在风险投资的帮助下创立。1982年，百健集团决定将新总部设在马萨诸塞州剑桥市。罗氏制药成立于1896年，是一家真正的世界制药巨头，总部位于瑞士巴塞尔。从瑞士巴塞尔到日内瓦的距离约为251公里。

异乡相逢，同乡含泪相逢。2017年3月，美国食品药品管理局(FDA)批准CD20单克隆抗体Ocrevus用于多发性硬化症的治疗。Ocrevus是罗氏第一个治疗MS的产品，具有良好的临床和商业前景。百健将在美国以外的11年内分享罗氏公司Ocrevus的收入。此外，百健生物每年还从罗氏公司获得其重磅药品Rituxan和Gazyva的收入分成。2018年，罗氏向百健支付了约20亿美元的销售额。

这是为什么呢?Biogen Idec是生物技术公司Biogen Inc.的子公司。2003年11月与制药公司Idec Inc.合作。1995年，美国IDEC制药公司开发了一种单克隆抗体药物Rituxan，但资金短缺。Genentech帮助IDEC继续研发，1997年第一个淋巴瘤抗体药物Rituxan被批准。根据协议条款，基因泰克与IDEC合作美国Rituxan市场。本CD20抗体产品合同期限不确定。

罗氏是一家市值约2300亿瑞士法郎的制药巨头，是一条拥有近百年历史的巨龙，已经吞并了近40家公司。收购Genentech无疑是罗氏最著名、最成功的案例。1990年，罗氏收购了Genentech的60股股份;经过几经波折，罗氏在2009年再次以468亿美元的价格完全控制了Genentech，成为全球制药研发巨头。罗氏的三大产品Avastin、赫赛汀和Rituxan均来自基因泰克。

http://www.zhucesz.com/的战争

据专家介绍，截至2017年，引起眼病的突变基因已达700多个，单基因突变的隐性遗传性眼底疾病有10多个，已开始在国外进行基因治疗临床试验。全球制药巨头押注于眼病的新疗法。“眼病”是一笔好买卖吗?

以年龄相关性黄斑变性(AMD)为例。老年性黄斑变性在中国的患病率不断上升，已成为中国老年人失明的主要原因。据统计，中国约有400万患者，预计到2050年患者人数将超过4000万。与年龄相关的黄斑变性有两种:干性黄斑变性和湿性黄斑变性。目前治疗湿性AMD最有效的药物是抗血管紧张素抑制剂，包括雷利珠单抗、阿佩西韦、复方昔韦、贝伐珠单抗。

老年性黄斑变性(AMD)使康鋐药业成为美国生物科技新贵，中国医药新传奇。美国Regenxbio公司正在开发针对AMD的基因疗法，目前已进入临床i期。如果该疗法取得成功，现有产品将受到严重冲击。

没有AGTC，就不会有compaxipa的成功，也不会有信达的崛起。目前康宏正在美国进行三期临床试验，也许是时候考虑引入基因疗法了。

精彩的故事总是来自于偶然，精彩的相遇只是在人群中多看了一只“眼睛”。罗氏和百健，大哥和小弟，注定要“纠缠”很久。

引用:

1. 年度公告，百度百科全书

2. 动脉网络:百健以http://www.zhucesz.com/万美元收购Nightstar Therapeutics，重塑了脉络膜自由市场

3.新浪医学新闻:基因治疗大受欢迎，博健将以8亿美元收购眼科基因治疗公司

4. 生物制药:在基因治疗失败后，Biogen放弃AGTC

5. 事实打破:中国年龄相关性黄斑变性的当前和未来负担

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