当地时间9月28日，FierceBiotech网站公布了“FiergeBiotech的2020年Fierge15”榜单。今年，这份榜单主要从抗击新冠肺炎和长期困扰人们的疾病的公司中筛选。① 上榜公司：AbCellera 成立时间：2012年 地点：加拿大温哥华 上市理由：2020年，公司与礼来公司合作研发全球首个抗新型冠状病毒病毒抗体药物。AbCellera今年3月获得1亿美元B轮融资。5月，加拿大政府也给予资金支持，承诺提供高达1亿加元的支持。 上榜公司：慢板疗法 成立时间：2020年 地点：美国马萨诸塞州 上榜理由：慢板正在研究抗体，这些抗体通过与许多冠状病毒中发现的尖峰蛋白结合而工作。这种抗体安全性更好，一年可使用两次，对新冠病毒290能提供超过290%的保护。目前，慢板已完成5000万美国元A轮融资，计划在今年年底前将研发的药物用于临床。 上市公司：Atea制药（Art制药） 设立日期：20 地点：美国马萨诸塞州 上榜理由：ATEA的研究重点是传染病，包括丙型肝炎、呼吸道合胞病毒和当前的新冠肺炎。该公司已经积累了1000多个针对各种病毒RNA聚合酶的专利前药库，其中一个at-527被选为该公司对抗新冠肺炎的新冠军。5月下旬，Atea获得1亿美元融资，开始对新冠肺炎的研究。研究 这项研究始于一项2期安慰剂对照试验，该试验旨在招募190名处于疾病早期阶段的患者。 上市公司：CureVac 成立日期：2000年 地点：德国蒂宾根县 上榜理由：CureVac与BioNTech和Moderna并驾齐驱，是地图上表达mRNA的生物技术之一。公司专注于预防性疫苗、癌症免疫治疗和蛋白质治疗，与葛兰素史克完成了纳斯达克首次公开发行。CureVac计划明年将新冠肺炎疫苗推向市场，并准备与欧盟签署一份销售高达1亿剂疫苗的合同。 上榜企业：金翅雀生物（金翅雀生物） 设立日期：20 地点：美国马萨诸塞州 上榜理由：借助肾脏基因组图谱，该公司正在治疗由特定突变或遗传变异驱动的肾脏疾病患者。它的主要项目是在糖尿病肾病和局灶节段性肾小球硬化(FSGS)的第二阶段，这是一种罕见的未经批准的治疗影响肾脏过滤装置的情况。金翅雀从武田手中收购了糖尿病肾病项目，并获得了1亿美元的B轮融资。 上榜公司：奥纳疗法（奥纳疗法） 成立时间：2019年 地点：西班牙巴塞罗那 上榜理由：Ona Therapeutics主要专注于转移性癌症。包括前列腺癌、乳腺癌、肾脏癌、卵巢癌和结肠癌在内的局部器官癌的五年生存率现在超过90%，但转移患者的生存率直线下降。该公司已获得西班牙和欧洲风险投资机构3000万欧元的投资，正在临床前计划中研究多种肿瘤类型。 上市公司：QurAlis 成立时间：2018年 地点：美国 美国马萨诸塞州 上榜理由：QurAlis专注于肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)的治疗。目前，FDA已批准4种药物治疗ALS，但这些药物的作用对象和作用范围有限。QurAlis在2020年5月的A轮融资中筹集了4200万美元，之后与EliLilly签署了许可协议，要求通过预防ALS中疾病引起的神经元兴奋性毒性，开发一些未披露的具有“疾病修饰潜力”的临床前化合物。 上榜公司：Sana生物技术（Sana生物技术） 成立时间：2018年 地点：美国华盛顿州 上榜理由：Sana生物科技专注于基因组编辑、基因调控、细胞工程、分析基因组学和计算生物学，专注于癌症、中枢神经系统疾病、心脏病和遗传病等领域。今年6月，萨那生物技术公司在一项风险投资中筹集了7亿美元，目标是开发能够修复体内任何细胞、替换体内任何缺失或受损细胞的药物，并扩大获得基于细胞和基因的药物的机会。 上榜公司：口音疗法 成立时间：2017年 地点：美国马萨诸塞州 上榜理由：近年来，人们对RNA修饰蛋白(RMP)及其在健康和患病细胞功能中的作用的认识激增，从而为许多疾病开辟了新的方法。Accent Therapeutics是专注于这一新机会的少数新兴生物技术公司之一。Accent的联合创始人之一Chuan He发现了一种能消除RNA甲基修饰的酶。另一位联合创始人霍华德·张（Howard Chang）阐述了在RNA中添加甲基的酶的重要性。 上榜企业：艾美制药 成立：2013年 地点：美国马萨诸塞州 上市理由：公司主要候选药物AMX0035将两种治疗罕见病的药物结合，形成一种针对神经元细胞器的口服药物。该公司发表在《新英格兰医学杂志》上的研究表明，这种药物可以将ALS患者的下降速度降低约25%。六个月后，根据一项常用的临床指标，接受AMX0035的人保留了更多的功能，该指标侧重于人们走路、穿衣和吃饭的能力。 上榜公司：CarmineTherapeutics 成立时间：2019年 地点：美国马萨诸塞州 上市理由：胭脂红是研究囊泡的理想阅读工具清单的特点。除了现有的选项，清单还设置了一种名为“红细胞细胞外囊泡(RBCEV)”的输送载体。病毒载体的转基因能力和免疫原性有限，无法防止重复给药。Carmine的RBCEV与外泌体有一些相似之处，但这是一种独特的技术。RBCEV起源于质膜，质膜高度均匀，可携带DNA质粒大小的分子。 上榜公司：EQRx 成立时间：2019年 地点：美国马萨诸塞州 上市理由：该公司旨在以可负担的价格开发一流药物，并用廉价药物饱和市场，迫使其他公司保持价格一致。这家生物技术公司不会每年提高其药物的价格，该行业通常会提高价格，而且会以高于通货膨胀率的百分比提高价格。 上榜公司：Imvax 成立日期： 地点：美国费城 原因：Imvax旨在成功解决世界上最致命和最困难的癌症之一：胶质母细胞瘤。Imvax有1亿美元的C 系列基金，正在开发一种自体肿瘤细胞疫苗，这可能最终成为对抗这种疾病的生物技术。Imvax在93名患者中进行了安慰剂对照的II b期临床试验，同时探索其方法在包括卵巢癌、三阴性乳腺癌和膀胱癌在内的其他六种癌症中的应用。 上榜企业：淬火生物 成立时间：2018年 地点：美国马萨诸塞州 上榜理由：靶向蛋白中间体用于治疗各种炎症性疾病。目前，Quench已经筹集了5000万美国元，并在各种药物发现工具上投入巨资，以寻找能够针对Gasdermin D的药物，计划明年进行动物实验，并在几年后进行首次人体研究。 上榜企业：罗马治疗 成立时间：2019年 地点：美国马萨诸塞州 上榜理由：罗马Therapeutics旨在通过对此前被视为“垃圾DNA”的靶点进行药物治疗，促进慢性疾病的持续缓解。它正在开发的药物超过了直接编码蛋白质的基因组的2%，并专注于基因组中的98个非编码基因，这些基因由重复的核酸序列组成，称为重复基因组。 参考资料： ①凶猛生物科技2020凶猛15