博健公司最新一季报显示，三朵金花之一的诺西拉嗪钠一季度营收同比增长8。5%。
        这是在另外两大业务多发性硬化治疗新药和生物类似药下滑、业务低迷的背景下，逆势增长难能可贵。
        博健的亮点是治疗阿尔茨海默病的新型单克隆抗体。这种单克隆抗体Aducanumab目前正在接受FDA的审查，结果可能会在今年内公布。
        在这“青黄不接”的时刻，诺西纳松钠逆势而上，在新药领域展现出罕见病不输常见病的气势。这在美国以外的国际市场上表现得尤为明显。
        在美国，博健治疗罕见神经肌肉退行性疾病和脊髓性肌营养不良(SMA)的新药1-3月收入亿美元，这与一年前的2020年相比，当时诺西那松钠注射液3个月收入一举突破亿美元。2021年可以说是开年不利，季度收入减少近70万美元。
        这也从另一个侧面说明，诺华、罗氏治疗SMA的新药正在对博健构成威胁。其中，诺华的Zolgensma和罗氏的口服Evrysdi（risdiimplam）已在美国获批。
        其中，Zolgensma还获批在日本市场上市。口服disdiplam去年8月刚刚在美国获批上市。
        随着SMA治疗三驾马车齐头并进，有毒钠的竞争也在加剧。其中，口服治疗SMA的瑞地普仑正在等待中国和日本的审评审批结果。
        但在国内市场之外的国际市场，诺西纳松钠继续稳定增长。与去年相比，第一季度的亿美元增加到今年的亿美元，增加了420万美元的收入。
        这也意味着，对于这家位于波士顿郊区的生物制药公司来说，美国以外的市场越来越重要。
        目前，诺西纳
        生钠已在50多个国家和地区上市，包括中国、日本和欧洲多个国家。
        （博健旗下诺西那松钠国际市场稳定增长，逆势上市。公司网站）
        由于价格较高，目前国内没有诺西纳松钠的医保，主要由患者自行承担。新年伊始，博健在中国启动了一项新的患者援助计划，以提高可及性。
        1月4日，针对脊髓性肌萎缩症患者的新援助计划启动。这项名为“脊柱再生--脊髓性肌萎缩症患者援助项目”的新计划于2021年正式启动，目的是进一步减轻罕见病患者的治疗负担，提高治疗的可及性。
        这项新计划如下：
        项目周期内开始加载剂量治疗的患者：一瓶诺西卡宗钠注射液后，项目医生评估继续使用诺西卡宗钠注射液的临床获益，所有数据均得到基金会认可，加载剂量年度内最多协助五瓶诺西卡宗钠注射液。
        项目周期内开始维持剂量治疗的患者：在完成包括负荷剂量的年度治疗后，在维持剂量治疗阶段接受1瓶诺西那松钠注射液治疗后，项目医生对继续使用诺西那松钠注射液的临床获益进行评估，所有数据均得到基金会认可，维持剂量年度最多协助2瓶诺西那松钠注射液。
        据悉，在负荷剂量治疗第一年后的维持剂量治疗期间，脊髓性肌萎缩症患者自付费用从105万元降至55万元，有所下降。
        尽管进入医保目录可能还需要时间，但博健希望通过这一新的患者援助计划(PAP)，提高诺西卡松钠的可及性，让更多SMA患者服用该药。
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