我昨天看到一个很励志的故事:
2010年,哈里森·福特主演的《非常措施》讲述了一位父亲如何为自己患有罕见病的两个孩子努力筹集资金、资助研究、成立公司、开展临床研究并将理论成果尽快应用于药物实践的感人故事。
▲肌酶是首个获批治疗庞贝病的药物
这种新药起作用了。2006年,这款由梅根诞生的新药获得FDA批准。这也是全球首个获批的庞贝新药。在全球范围内,约有5000-10000名患者将从中受益。
这个不寻常的故事感动了整个美国。根据这个故事改编的小说《治愈》于2006年出版,并获得普利策新闻奖。之后,这段真实的经历被好莱坞改编成电影《良医妙药》,在全球上映。
肌酶
Lumizyme
参考资料:
狂犬病疫苗失败?中医药可以救死扶伤
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化繁为简,去伪存真,拨开迷雾看世界。