人类历史上的重大突破！FDA正式批准：全球首个治疗“老年痴呆症”的药物！

写作桃拉|排版妮娜|校对Ac

随着人口老龄化

全球有5200万老年痴呆症患者。

并且呈现爆发式增长，每3秒就有一个新患者。

美国有超过620万患者。

中国有近1000万人口。

预计到2050年，将超过4000万。

阿尔茨海默病也就是俗称的老年痴呆症。

它不仅夺走了无数人的生命

也给患者及其家属带来了巨大的痛苦。

然而，在过去的20年左右

在全球范围内

一种能真正治疗这种疾病的药物。

几乎是0。

但是在星期一

医学史上终于有“0突破”了！

2019年百健公司BIOGEN的照片中，一名研究人员正在马萨诸塞州剑桥从事药物aducanumab的研发工作。

美国当地时间2021年6月7日周一，Biogen宣布，全球首个治疗阿尔茨海默病(俗称老年痴呆症)的药物aducanumab正式获得FDA批准，即将量产！

它的重大意义在于，以前所有的药物都只是缓解症状，没有一种药物能阻止或延缓老年痴呆症的发展。

aducanuma药物的出现，成为了世界上第一个可以阻止或逆转老年痴呆症进展的药物！

研究结果表明，有“理由相信”它可以使老年痴呆症患者受益。

美国监管机构是这么说的。这是目前唯一可能治疗潜在疾病的方法，而不是控制焦虑和失眠等症状。

2021年6月7日周一碧健生物根公司提供的这张图是药品Aduhelm的小瓶和包装。

药品名称：阿杜海姆

主要成分：aducanumab

使用方法：由活细胞制成，将在医生办公室或医院进行输液治疗，每4周一次。

价格：一年的治疗费用约为10000美元，4年不涨价。

上市时间：

该公司表示，在未来2周内，它将开始向美国900多个医疗点提供数百万剂药物。

潜在副作用：

还需要额外的扫描来监测药物的潜在副作用。

目前，有关于暂时性脑肿胀的警告，有时会引起头痛、意识模糊和头晕，通常会随着时间的推移而消失；

其他副作用包括视力变化、过敏反应、腹泻和定向障碍；

超敏反应的风险包括血管性水肿和荨麻疹；

最常见的副作用是咏叹调、头痛、跌倒、腹泻和意识模糊/谵妄/精神状态变化/精神错乱。

美国FDA官网

然而，与此同时，独立顾问警告说，这种有争议的治疗方法尚未被证明有助于减缓脑损伤疾病。

这一决定可能会影响数百万美国人和他们的家庭，它肯定会导致医生、医学研究人员和患者群体之间的分歧。这也将对用于评估实验疗法的标准产生深远的影响，包括那些只显示出增量效益的疗法。

2021年5月百健Biogen公司提供的视频为瑞士制造的小瓶aducanumab图片。

什么是老年痴呆症？

中文俗称老年痴呆症。

它是一种不可逆的进行性脑部疾病，会慢慢破坏记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。

最常见的早期症状是短期记忆的丧失(难以记住最近发生的事情)。随着病情的发展，可能会逐渐出现症状，包括语言障碍、定向障碍(包括容易迷路)、情绪不稳定、失去动力、生活不能自理以及许多行为问题。

当情况恶化时，患者往往会与家人或社会脱节，逐渐丧失身体功能，最终导致死亡。虽然病程因人而异，但确诊后平均寿命约为3 ~ 9年。

虽然阿尔茨海默病的具体病因还不完全清楚，但其特征反映在大脑的变化中——包括淀粉样斑块和神经纤维(或tau)缠结——这些变化导致神经元及其连接的丢失。

新药中的Aducanumab成分是什么？

Aducanumab有助于清除大脑中一种叫做淀粉样蛋白的蛋白质。

之前也有其他实验性药物做到了这一点，但对患者的思维能力、自理能力或独立生活能力并无区别。

Aduhelm代表一种被批准用于治疗阿尔茨海默病的开创性疗法。这是自2003年以来第一个被批准用于治疗阿尔茨海默病的新疗法，也是第一个针对该疾病基本病理生理学的疗法。

这个重磅研究作为封面文章发表在《Nature》杂志上。

研究人员在三项独立研究中评估了Aduhelm的疗效，涉及3482名患者。

该研究包括对阿尔茨海默病患者的双盲、随机、安慰剂对照剂量范围研究。

在研究中，接受治疗的患者的淀粉样蛋白斑块有明显的剂量和时间依赖性减少，但对照组的淀粉样蛋白斑块没有减少。

随着药物浓度的增加，患者脑内淀粉样斑块逐渐减少(图片自然)

国家老龄化研究所主任理查德霍兹博士说：“这是希望的迹象，但不是最终答案。淀粉样蛋白很重要，但不是唯一的促成因素”。该研究所没有参与Biogen公司的研究，但为老年痴呆症形成过程的研究提供了资金。

还有一个可喜的信号。实验发现，服用Aducanumab的患者思维能力下降的速度比服用安慰剂的患者慢22%。

但这意味着，在认知和功能能力的18分评分中，差别只有。

此外，目前还不清楚这些指标如何转化为实际利益，如更好的独立性或回忆重要细节的能力。

参与临床试验的患者定期接受脑部扫描以评估疗效。

还是有争议？

FDA对这种药物的审查已成为长期的热点问题之一。

一方面，一个代表阿尔茨海默病患者及其家属的团体表示，任何新的治疗方法——即使是很小的好处——都应该得到批准。

但是许多专家警告说，给药物开绿灯可能会成为一个危险的先例，为有问题的治疗打开大门。

FDA顾问Caleb Alexander博士不建议批准该药物，他说他对这一决定感到“惊讶和失望”。“美国FDA之所以受人尊敬，是因为它只根据有可靠证据的监管标准给出产品通行证”。

FDA的最高药物监管机构承认药物存在“残留的不确定性”，但表示Aduhelm可以减少大脑中的有害斑块，有望帮助减缓痴呆症。

FDA药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni博士告诉记者：“这些数据支持患者和护理人员选择使用这种药物。美国食品和药物管理局仔细权衡了周围和与这种破坏性、使人虚弱和致命的疾病有关的人的意见。正如我们从抗癌斗争中所知，加快审批可以更快地为患者带来治疗，并刺激更多的研究和创新”。

百健生物基因公司在2019年停止了两项研究，因为令人失望的结果显示aducanumab无法达到减缓阿尔茨海默病患者精神和功能衰退的目标。

几个月后，该公司反其道而行之，宣布一项研究的新分析显示，该药物在更高剂量下有效，FDA建议对其进行审查。该公司的科学家表示，该药物最初的失败是因为一些患者没有接受足够高的剂量来减缓疾病。

然而，剂量的变化和公司的事后分析使结果模棱两可，这引起了许多专家的怀疑，包括FDA专家组的成员。

FDA没有被要求遵循外部专家小组成员的建议，在做出类似的高调药物决定时，它以前没有考虑过外部意见。

根据所谓的加速批准条款，FDA要求百健生物基因公司进行后续研究，以确定患者的利益。如果研究未能显示有效性，FDA可以从市场上撤回该药物，尽管他们很少这样做。